Administré par intraveineuse une fois toutes les deux semaines, il est développé par l'entreprise pharmaceutique japonaise Eisai, en partenariat avec l'américaine Biogen.

Il représente "une avancée importante dans notre bataille pour traiter efficacement la maladie d'Alzheimer", dont souffrent quelque 6,5 millions d'Américains, a déclaré la FDA dans un communiqué.

Le Leqembi, dont le principe actif est nommé lecanemab, cible les dépôts d'une protéine appelée bêta-amyloïde. Si la cause exacte de la maladie d'Alzheimer reste mal comprise, les cerveaux des patients présentent des plaques amyloïdes, qui se forment autour de leurs neurones et les détruisent à terme.

C'est ce qui entraîne les pertes de mémoire caractéristiques de la maladie. Dans les dernières phases, les patients ne peuvent plus effectuer les tâches quotidiennes ou tenir de conversations.

L'autorisation de la FDA s'appuie sur les résultats d'essais cliniques ayant montré que le médicament permettait de réduire les plaques amyloïdes.

L'agence mentionne également les résultats d'essais cliniques plus vastes, publiés récemment dans une revue scientifique et dont la FDA prévoit de recevoir les données complètes "prochainement".

Menés sur près de 1800 personnes suivies pendant 18 mois, ces essais avaient révélé une réduction de 27% du déclin cognitif des patients traités avec le lecanemab. Une première pour un médicament de ce type.

Graves effets indésirables

Mais l'étude avait également révélé des effets indésirables graves: une partie des patients traités ont souffert d'hémorragies cérébrales. Au moins une personne ayant reçu le traitement est décédée.

"Compte tenu de ces inquiétudes, savoir si le lecanemab va vraiment changer la donne comme certains le disent reste à prouver", avaient écrit des experts dans le journal scientifique The Lancet début décembre.

La FDA a inclus un avertissement concernant le risque de saignement dans les informations du médicament.

Selon un communiqué d'Eisai, environ 100'000 personnes pourraient recevoir ce traitement aux Etats-Unis d'ici trois ans, compte tenu des critères d'éligibilité (déficit cognitif léger et confirmation de la présence de plaques amyloïdes).

Il s'agit du deuxième traitement contre Alzheimer approuvé récemment par la FDA, après l'Aduhelm en juin 2021 (qui utilise une molécule nommée aducanumab). Egalement produit par les sociétés Biogen et Esai, et visant également les plaques amyloïdes, il s'agissait du premier médicament mis sur le marché contre cette maladie en près de deux décennies.

Mais son lancement n'avait pas eu le succès escompté: son autorisation avait suscité la controverse, certains experts critiquant le manque de preuves sur son efficacité. Son usage avait par la suite été restreint aux personnes atteintes de cas modérés de la maladie.

Un récent rapport parlementaire américain a également blâmé son prix exorbitant (56'000 dollars par an). Le système de couverture santé fédéral Medicare, destiné aux personnes âgées, avait annoncé ne le rembourser que s'il était pris dans le cadre d'essais cliniques.

26'500 dollars par an

Le Leqembi sera lui lancé à un prix de 26'500 dollars par an, dans le but de "promouvoir l'accès pour les patients, réduire le poids financier global et soutenir la pérennité du système de santé", a annoncé Eisai vendredi dans un communiqué.

La question de la couverture de ce nouveau traitement par Medicare n'a pas encore été tranchée

"Les personnes vivant avec cette maladie mortelle n'ont pas le temps d'attendre un remède miracle", a déclaré dans un communiqué Joanne Pike, présidente de la Alzheimer Association, qui a appelé à ce que Medicare accepte de rembourser le Leqembi.

Il a été approuvé dans le cadre d'un programme accéléré de la FDA, qui permet d'autoriser plus rapidement des traitements contre des pathologies graves et ne pouvant pas déjà être efficacement soignées.